Hacia los medicamentos hechos a medida
Si el siglo XX fue el de la química combinatoria y la física nuclear, el XXI será probablemente el de la genética y la biomedicina. La manipulación genética más que posibilitar ejércitos de gemelos idénticos, como imaginó Aldous Huxley para un mundo supuestamente feliz, permite hoy el desarrollo de medicamentos específicos que actúan en los genes que dan origen a una
enfermedad.
La importancia del Proyecto Genoma va mucho más allá de descifrar las 3 mil millones de letras del alfabeto del ADN humano. Casi el 100% de todas las enfermedades comienza por culpa de un gen. No importa si se trata de una enfermedad producida por una bacteria invasora, o un tumor inducido por abusos con el cigarrillo. Hoy se sabe que si el sistema inmunológico se mantuviera en equilibrio, esas agresiones externas, por ejemplo, serían neutralizadas por el propio organismo. Uno de los grandes retos es encontrar medicamentos cada vez más específicos, casi a la ‘medida» de los genes de cada persona. Mientras tanto, las terapias génicas son uno de los más importantes avances logrados a partir de los conocimientos de la genética. La estrategia consiste en introducir genes a un organismo con fines terapéuticos. “El conocimiento del mapa completo del genoma humano —explica el doctor Gerardo Glikin, co-director de la Unidad de Transferencia Genética del Instituto de Oncología Roffo— permitirá |
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identificar genes responsables de muchas enfermedades, pero este proceso llevará probablemente decenas de años. Por ahora podemos leer el genoma como si fuera un idioma a descifrar en el que podemos identificar donde están las palabras (genes), pronunciarlas (traducción a proteínas), pero todavía nos falta conocer el significado (función) de una gran parte de ellas”.
Las terapias génicas se diseñan a medida del individuo porque dependen del tipo de enfermedad. “Por ejemplo, para corregir la inmunodeficiencia combinada severa —explica Glikin en referencia a la enfermedad conocida como la de el niño de la burbuja— se ha utilizado la transferencia de un gen que codifica para una enzima de los glóbulos blancos de la sangre. Si esto se realiza adecuadamente, el paciente reconstituye su sistema inmunitario y puede salir a nuestro mundo y llevar una vida normal”.
En el caso del cáncer, Tecnovida del 23 de agosto citó los trabajos exitosos que se están ensayando con la inyección de copias sanas del gen p53, llamado también guardián del genoma, cuya mutación está vinculada a la pérdida de capacidad del organismo de defenderse destruyendo las células tumorales iniciales.
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| Tejidos de respuesto Las especulaciones en torno a la clonación con fines egoístas no han parado desde el nacimiento de la oveja Dolly en 1997. Pero estos argumentos, sea genuinos o inverosímiles, ocultan el verdadero potencial. Los fines terapéuticos de la clonación ya están ofreciendo resultados sorprendentes con el cultivo in vitro de piel humana, cartílago y tejido óseo de un mismo paciente. El problema es cómo fabricar células de corazón, hígado o el órgano necesario, pero a gran escala para utilizarlas en transplantes. Por el momento existe una posibilidad, que es a partir de la clonación con células madre, pero tiene inconvenientes éticos. Al quinto día de vida un embrión alcanza el estadio de blastocito. Está formado por dos partes diferenciadas, explica el biólogo Carlos Quintans, del laboratorio |
del Instituto Halitus: “la masa celular interna que dará origen al bebé y el citoplasma que lo rodea a partir del cual se desarrollará la placenta y menbranas del embarazo. La masa celular está compuesta por las llamadas células madre que son pluripotenciales, porque si son estimuladas adecuadamente dan lugar a tejidos diferenciados: hueso, piel, corazón, por ejemplo. El problema es que por el momento no hay otras células tan indiferenciadas como éstas, para poder producir tejidos para transplantes.”
Las investigaciones se realizan con embriones resultantes de tratamientos de ferlitilización asistida que no serán transferidos, generalmente son inviables —que no tendrían posibilidad de sobrevivir en el útero— o porque las parejas no desean más hijos. El especialista en reproducción, doctor Sergio Pasqualini, director del Instituto Halitus opina que “los tratamientos de fertilización actuales tienden a utilizar cada vez menos estimulación en la mujer, por lo tanto no se obtienen muchos embriones que algunas parejas desechen. Considero que los laboratorios que investigan en este tema están buscando otras formas de obtener células madre. Es de esperar para el futuro el cultivo de células que se puedan diferenciar en otros tejidos”.
Mientras tanto, la técnica más utilizada consiste en extraer el ADN a un óvulo donado, al que se le coloca el material genético de una célula adulta, que “comienza a ‘creerse’ —ejemplifica Quintans— que es el ADN de un embrión y si todo va bien crece hasta ser un blastocito. Aunque no se trata de la fertilización de un óvulo y un espermatozoide de una pareja que tenga la intención de tener un hijo, esta suerte de embrión podría igualmente dar nacimiento a un ser humano. De ahí los inconvenientes éticos de esta técnica”.
Entre las posibilidades futuras que podrían resolver este inconveniente, Quintans arriesga que “probablemente se podría llegar a tener una línea celular inmunológica neutra, para que el organismo no la rechace. En este camino habría que modificar las células de cultivo para lograr tejidos para cada una de las principales características inmunológicas”.
Y después del genoma qué? “Somos la primera generación que presencia el conocimiento del genoma humano, que se viene editando y modificando desde hace 3 billones de años de evolución. Si bien es genuino patentar el desarrollo de una técnica o una terapia, sería una locura que se patenten códigos genéticos que no son invención de ningún ser humano”, finaliza Pasqualini.
Un concepto con el que coinciden la mayoría de los científicos.
María Fernanda Barro Gil
